Mikä on kliininen lääketutkimus, tutkimushoitaja Niina Salo?

Kliinisellä lääketutkimuksella tarkoitetaan ihmisillä tehtäviä tutkimuksia. Ennen kliinisiä tutkimuksia lääkeaineen tehoa ja turvallisuutta on testattu pre-kliinisissä tutkimuksissa soluviljelmillä ja sen jälkeen koe-eläimillä. Jos lääke osoittautuu näissä tutkimuksissa turvalliseksi, tutkimuksia jatketaan ihmisillä.

Uusien lääkkeiden lisäksi myös käytössä olevat lääkkeet on tutkittava ihmisillä silloin, kun niihin tehdään muutoksia tai lääkkeen käyttöaihe muuttuu.

Miten kliininen lääketutkimus etenee?

Ennen kuin lääke saa myyntiluvan, sitä tutkitaan yleensä ihmisillä kolmessa eri vaiheessa eli faasissa. Ensimmäiseksi lääkettä annetaan terveille vapaaehtoisille hyvin pieninä annoksina. Vakaviin ja harvinaisiin sairauksiin tarkoitettujen lääkkeiden kohdalla toimitaan toisin, sillä esimerkiksi syöpälääkkeet ovat terveille ihmisille haitallisia. Tällöin lääkettä tutkitaan heti kohdesairautta sairastavilla potilailla.

Toisessa vaiheessa pyritään osoittamaan lääkkeen teho kohdesairautta sairastavien potilaiden avulla ja löytämään paras annos.

Kolmannessa vaiheessa lääkettä verrataan käytössä olevaan, saman taudin hoitoon tarkoitettuun lääkkeeseen ja pyritään selvittämään sen yleisimmät haitat.

Miten tutkimukseen osallistuvat potilaat valitaan?

Jokainen tutkimus noudattaa tarkasti ennalta tehtyä tutkimussuunnitelmaa. Siihen kirjataan mm. tutkimuksen perusasetelma sekä perusteet, joilla tutkittavat henkilöt valitaan mukaan tutkimukseen. Valintaperusteet vaihtelevat lääkkeestä ja tutkimusasetelmasta riippuen. Niitä voivat olla esimerkiksi syövän levinneisyys tai tiettyjen hoitojen läpikäyminen.

Kovin huonokuntoinen syöpäpotilas ei yleensä sovellu lääketutkimuksen osallistujaksi. Hän ei välttämättä hyödy hoidosta, ja haitat voivat olla turhan voimakkaat, jolloin potilaan kunto heikkenee entisestään.

Ennen kuin tutkimus voidaan aloittaa, tutkimuksen kulkua ja turvallisuutta valvovan viranomaisen (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea) ja riippumattoman eettisen toimikunnan pitää hyväksyä tutkimussuunnitelma sekä lukuisa määrä muita tutkimukseen liittyviä dokumentteja.

Mihin potilas sitoutuu?

Tutkimuspotilas lupautuu käyttämään saamaansa lääkettä ohjeiden mukaisesti sekä käymään tietyin väliajoin tutkimuskeskuksessa sekä tutkimukseen liittyvissä toimenpiteissä. Riippuen tutkittavasta lääkkeestä voi tutkimus kestää muutamasta viikosta useisiin vuosiin.

Tutkittava saa perua osallistumisensa missä vaiheessa tutkimusta tahansa eikä hänen tarvitse kertoa syytä tutkimuksessa keskeyttämiselleen. Tutkimuslääkkeen käyttö lopetetaan myös, jos potilaan tila heikkenee tai tutkimushoito ei tehoa oletetulla tavalla, koska tällöin sairaus etenee hoidosta huolimatta.

Lue myös: Voiko rintasyöpäpotilas vaikuttaa hoitoonsa?

Voiko potilas saada lumelääkettä?

Jos kyseessä on hoitoa tarvitseva potilas, ei lumelääkettä anneta koskaan ainoana hoitona tutkimuspotilaalle. Lääketutkimuksessa tutkimuslääkettä verrataan tyypillisesti markkinoilla jo olevaan lääkkeeseen. Näin ollen tutkimuspotilas saa joko tutkimuslääkettä tai markkinoilla jo olevaa parasta mahdollista hoitoa. Jossain tutkimuksissa lumelääke saatetaan yhdistää markkinoilla jo olevaan hoitoon ja tätä yhdistelmää verrataan tutkimuslääkkeeseen.

Osassa tutkimuksista potilas ja lääkäri ovat tietoisia, kumpaa lääkettä potilaalle annetaan. Näitä kutsutaan ”avoimiksi tutkimuksiksi” Tyypillisin tutkimusasetelma on kuitenkin ”kaksoissokkoutettu tutkimus”, jossa hoitava lääkäri eikä tutkimuspotilas tiedä saako potilas tutkimuslääkettä vai vertailuhoitoa.

Mitä hyötyä ja haittaa kliiniseen tutkimukseen osallistumisesta voi olla potilaalle?

Tutkimukseen osallistuvan potilaan sairautta seurataan tiheämmin ja tarkemmin kuin yleensä terveydenhoidossa. Osa potilaista kokee tämän hyvänä asiana, osa taas kuormittavana. Tutkimuspotilaita hoitava tiimi on pieni, ja potilas ja hoitajat tulevat toisilleen tutuiksi. Potilas saa yhteyden hoitohenkilökuntaan lähes koska tahansa.

Tutkittava lääke voi olla ainoa keino hoitaa potilasta. Kukaan ei voi kuitenkaan olla varma tutkittavan lääkkeen kaikista mahdollisista haittavaikutuksista. Niistä saadaan tietoa sitä mukaa, kun tutkimus etenee.

Mitä kannattaa pohtia ennen kuin lähtee mukaan tutkimukseen?

Potilaan kannattaa miettiä, onko hän valmis sitoutumaan noudattamaan tutkimusprotokollaa. Arjessa voi olla asioita, jotka vaikeuttavat osallistumista. Esimerkiksi tiukka työaikataulu voi hankaloittaa mukanaoloa. Lisäksi lomat ja matkustelu voi vaatia aiempaa tarkempaa suunnittelua.

Lisäksi on hyvä tiedostaa, että aina lääke ei toimi toivotulla tavalla ja tutkimuksessa voi tulla pettymyksiä. Usein kuitenkin tutkimus ja siitä saadut tulokset hyödyttävät muita samaa sairautta sairastavia potilaita tulevaisuudessa.

Mistä kliinisistä tutkimuksista saa tietoa?

Hoitava lääkäri voi ehdottaa potilaalle tutkimukseen osallistumista. Potilas päättää itse, haluaako hän osallistua. Potilaalla on aina mahdollisuus esittää kysymyksiä tutkimuksesta ja saada kysymyksiin vastaukset. Lisäksi potilaalle annetaan aikaa keskustella tutkimukseen osallistumisesta ensin esimerkiksi lähiomaisten kanssa.

Osa potilaista hakeutuu tutkimukseen itse. Kansallinen syöpäkeskus FICAN (Finnish Cancer Center) muodostuu alueellisista syöpäkeskuksista. Meneillään olevista tutkimuksista kerrotaan niiden verkkosivuilla. Myös sairaaloiden omilta verkkosivuilta löytyy usein tietoa uusista tutkimuksista.

Millaisia vääriä käsityksiä lääketutkimuksiin liittyy?

Osa tutkimuspotilaista puhuu koekaniinina olemisesta. Mitään lääkettä ei kuitenkaan testata ensimmäisenä ihmiselle. Ennen kliinisiin tutkimuksiin etenemistä lääkkeen tehoa ja turvallisuutta on tutkittu pre-kliinisissä tutkimuksissa. Eli ennen kuin lääketutkimus aloitetaan ihmisillä, on yleensä tutkimuslääkkeestä tiedossa mm. aloitusannos, annosnostot sekä vakavimmat ja yleisimmät mahdolliset haittavaikutukset.

Osallistujat voidaan jakaa tutkimuksissa satunnaisesti ryhmiin, jotka saavat keskenään erilaista hoitoa. Tällöin tarkoituksena on verrata eri hoitoryhmiä keskenään.  Joskus potilas voi erehtyä luulemaan, että ryhmää voi vaihtaa kesken tutkimuksen, vaikka se ei olisi tutkimussuunnitelman mukaista.

Hoitava lääkäri on potilaansa hoidon asiantuntija. Jos lääkäri ehdottaa potilaalle uutta lääkettä, voi potilas luottaa, että kyseinen lääke on sillä hetkellä paras tapa hoitaa häntä.

Lue myös: 7 faktaa levinneestä rintasyövästä ja sen hoidosta

M-FI-00002371 12/2021